ДУШАНБЕ, 12 авг — Sputnik. В Казахстане после применения препарата Zolgensma скончался ребенок. Его используют при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА).
Эту информацию подтвердил РИА Новости Главный внештатный детский невролог Минздрава республики Алтыншаш Джаксыбаева.
"Пациентке 2021 года рождения в марте текущего года был введен препарат Zolgensma согласно инструкции режима дозирования в соответствии с весом ребенка. Показания к терапии определяет экспертно-консультативный совет... и в случае данного ребенка назначение данного вида терапии определялось экспертно-консультативным советом", - рассказала она.
Джаксыбаева подчеркнула, что наблюдением за состоянием ребенка занимались ежедневно.
По ее словам, девочка скончалась 16 мая 2022 года, предварительно, от токсической гепатопатии, или острой печеночной недостаточности.
Ранее стало известно о случае смерти при использовании лекарства в России.
Отметим, что Zolgensma, производимая швейцарской Novartis, считается самым дорогим препаратом в мире. Стоимость одной дозы составляет свыше 2 млн долларов.
Лекарство используют при спинальной мышечной атрофии - генетическом наследственном заболевании, которое до настоящего времени при лечении таких больных заключалось в снятии симптомов и пожизненном приеме дорогостоящих препаратов.
В среднем 50% с СМА детей не доживают до двух лет, а радикального лечения болезни до последнего времени не существовало.
Эффект продемонстрировала генная терапия, которую и использует Zolgensma, обеспечивая замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию.